QUỸ TRỊ LIỆU HỘI CHỨNG ANGELMAN (FAST) CÔNG BỐ TĂNG 5 TRIỆU USD ĐỂ ĐẨY NHANH HOẠT ĐỘNG THỬ NGHIỆM LÂM SÀNG ĐỐI VỚI CÁC LOẠI RỐI LOẠN PHÁT TRIỂN THẦN KINH HIẾM GẶP

QUỸ TRỊ LIỆU HỘI CHỨNG ANGELMAN (FAST) CÔNG BỐ TĂNG 5 TRIỆU USD ĐỂ ĐẨY NHANH HOẠT ĐỘNG THỬ NGHIỆM LÂM SÀNG ĐỐI VỚI CÁC LOẠI RỐI LOẠN PHÁT TRIỂN THẦN KINH HIẾM GẶP

Trung tâm tại Đại học Rush sẽ do Tiến sĩ Elizabeth Berry-Kravis

MIAMI, ngày 4 tháng 12 năm 2022 /PRNewswire/ -- Quỹ Trị liệu Hội chứng Angelman (FAST) đã công bố món quà trị giá 5 triệu đô la để thực hiện thử nghiệm lâm sàng mới và nỗ lực nghiên cứu chuyển đổi đối với các chứng rối loạn phát triển thần kinh hiếm gặp, một trung tâm hàng đầu đầu tiên thuộc loại này được chỉ đạo bởi Tiến sĩ Elizabeth Berry-Kravis. Với tên Trung tâm Nghiên cứu Chuyển đổi Rush F.A.S.T., đây sẽ là trụ sở toàn cầu để đào tạo các cá nhân về cách thực hiện các thử nghiệm lâm sàng về di truyền thần kinh và cung cấp các liệu pháp can thiệp sáng tạo đòi hỏi các phương pháp mới và sự chăm sóc đặc biệt.

Nhiều bác sĩ làm việc về các rối loạn di truyền thần kinh đang điều hành các phòng khám chăm sóc tổng quát và chuyên khoa xuất sắc cho các nhóm rối loạn cụ thể, nhưng không được đào tạo về những chi tiết phức tạp trong việc thiết lập, thực hiện và báo cáo về các thử nghiệm lâm sàng—có nghĩa là không được đào tạo cụ thể để nhanh chóng thực thi thử nghiệm, điều này đang hạn chế đáng kể khả năng đăng kí thử nghiệm.

'Đây là khởi đầu một kỉ nguyên mới. Ngày nay, có hơn 25 chương trình trị liệu đang trong quá trình phát triển cho hội chứng Angelman và phần lớn được tài trợ mạnh mẽ bởi FAST', Tiến sĩ Allyson Berent, giám đốc khoa học tại FAST. 'Chúng tôi đang tạo ra một bước ngoặt, chúng tôi đã sẵn sàng cho nhiều chương trình tiếp cận bệnh nhân để thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu trên người, nhưng hầu hết các trung tâm bệnh viện không có khả năng để đáp ứng nhu cầu to lớn này'.

Để đáp ứng nhu cầu này, trung tâm mới—dưới sự lãnh đạo của Tiến sĩ Berry-Kravis, người đã dẫn đầu các thử nghiệm lâm sàng trong hơn 20 năm—sẽ là chương trình đào tạo được tổ chức đầu tiên dành cho các cá nhân tập trung vào việc thực hiện thử nghiệm lâm sàng và phân phối thuốc mới cho các rối loạn di truyền thần kinh hiếm gặp. Bằng cách xây dựng một chương trình hợp tác chính thức cho cả ứng viên trong nước và quốc tế, các bác sĩ sẽ được đào tạo về: hiểu các bước cần thiết để tham gia một thử nghiệm lâm sàng trong tương lai; các rào cản pháp lí cần thiết để thông qua hợp đồng và phê duyệt đạo đức; những thách thức trong việc thiết lập cơ sở hạ tầng để xét nghiệm bệnh nhân và tập hợp các nhóm lâm sàng chuyên biệt cần thiết cho các thử nghiệm này (ví dụ: gây mê, điều phối viên thử nghiệm, bác sĩ tâm thần kinh được đào tạo, bác sĩ thần kinh/bác sĩ động kinh, bác sĩ giải phẫu thần kinh và bất kỳ chuyên gia nào khác liên quan đến một thử nghiệm cụ thể), v.v. Ngoài ra, chương trình này sẽ hỗ trợ cơ sở hạ tầng và công trình xây dựng cần thiết để tạo ra một cơ sở hiện đại nhất tại Rush, với không gian thử nghiệm lâm sàng được xây dựng dựa trên nhu cầu của nhóm bệnh nhân đặc biệt này.

Trung tâm thử nghiệm FAST sẽ tập trung tất cả các mục tiêu này trong mô hình thực hiện thử nghiệm lâm sàng một cách hiệu quả—tạo điều kiện cho Tiến sĩ Berry-Kravis tập trung chia sẻ chuyên môn của mình với những người khác và giúp phát triển năng lực tại hàng chục trung tâm khác trên toàn cầu. Khi một thành viên FAST hoàn thành khóa đào tạo, họ sẽ có thể mang kiến thức chuyên môn này đến các tổ chức khác trên khắp thế giới. Để thực hiện điều này, FAST cam kết hỗ trợ tài chính cho việc nâng cấp các trung tâm thử nghiệm lâm sàng hiện tại và thành lập các trung tâm thử nghiệm lâm sàng mới để phát triển chuyên môn nhằm đảm bảo năng lực của nhiều trung tâm có thể đáp ứng nhu cầu khổng lồ.

Các nhà nghiên cứu tại FAST sẽ được đào tạo thực hành và được tích hợp vào Trung tâm trong cả năm, tập trung hoàn toàn vào việc chạy thử nghiệm lâm sàng cho NDD. Ngoài các nhà nghiên cứu, Trung tâm Rush F.A.S.T. cũng sẽ đào tạo các thực tập sinh bên ngoài trong thời gian ngắn hơn để tìm hiểu về hoạt động phân phối thuốc, nâng cao năng lực và đào tạo các kĩ năng để tổ chức của họ có thể cung cấp phương pháp điều trị can thiệp tốt hơn cho nhiều bệnh nhân hơn theo những cách an toàn và hiệu quả nhất.

'Chúng tôi đang tiến đến rất nhiều bước đột phá quan trọng, đó là lý do tại sao thật vinh dự khi được bổ nhiệm làm giám đốc của Trung tâm Rush F.A.S.T. vào thời điểm quan trọng như vậy', theo Tiến sĩ Elizabeth Berry-Kravis. 'Điều này sẽ giúp được rất nhiều người và tôi rất mong được làm việc với những bộ óc thông minh nhất trong lĩnh vực này để tạo ra những đột phá y học cho tương lai'.

Liên hệ Truyền thông:
Eric Koch
617-733-6891
[email protected]

Logo - https://cdn.trangcongnghe.vn/uploads/posts/2022-12/qu-tr-liu-hi-chng-angelman-fast-cong-b-tng-5-triu-usd-y-nhanh-hot-ng-th-nghim-lam-sang-i-vi-cac-loi-ri-lon-phat-trin-thn-kinh-him-gp-2.jpg

 


nguồn: Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics